【首发】艾码生物完成数千万天使+轮融资，独创第三代体内自组装外泌体递送技术突破核酸药物血脑屏障递送瓶颈

近日，专注于全球领先的第三代体内自组装外泌体递送RNA核酸药物技术的艾码生物（ExoRNA Bio）宣布完成数千万天使+轮融资。本轮融资由知名机构越秀产业基金领投，京新药业、鼎心资本、南京大学生物医药行业校友会跟投，原股东鼎晖投资继续跟投加仓，璞湾资本担任此轮独家财务顾问。

据悉，本轮融资将主要用于加速公司技术平台的产业转化，同时推进艾码生物今年面向亨廷顿舞蹈症的首条自研管线的IND申报工作。

公开信息显示，艾码生物（ExoRNA Bio）创立于2022年初，正致力于开发出更多能在实际治疗中惠及更多尚未满足临床需求的病患的产品，特别是针对中枢神经系统疾病等的治疗药物，打造平台型RNA创新药企业。

(资料图片仅供参考)

越秀产业基金管理合伙人、总裁卢荣表示：全球细胞与基因治疗快速发展，有望成为继小分子靶向药、大分子生物药以后的第三大生物医药支柱产业。艾码生物致力于在中枢神经系统（CNS）疾病等重大临床需求尚未满足的疾病领域取得突破性治疗技术以开发小核酸药物。我们很高兴领投艾码生物，看好企业的技术创新性及产研结合优势，相信管理团队多年的学术积累和丰富的产业化经验，能够推动全球创新的自组装外泌体递送技术完成真正的临床落地革新，进而同步解决核酸递送和中枢神经系统疾病穿越血脑屏障的递送难题。未来越秀产业基金将践行赋能式投资，整合产业链资源，推动艾码生物与被投企业产业对接，持续打造细胞与基因治疗产业投资生态。

据市场情报公司EvalutePharma和BCG预测，2024年RNA核酸治疗市场规模将达到86亿美元，2018-2024年CAGR约为35%。核酸药物也有望成为继小分子药和抗体药后的第三大类型药物。

但目前核酸药物的转化应用却严重受限于其体内递送问题，难以有效到达作用位点。可以说，递送系统是核酸药物能够靶向发挥稳定药效的保障，也已经成为影响其成药性最大的障碍。

对此，艾码生物创始人张辰宇教授则巧妙地通过利用人体自身器官组织作为生物反应器，“加工”产生活性形式的siRNA，并组装进入“生物反应器”产生的外泌体中，这样通过内源性细胞分泌的外泌体“运输”方式，既保护siRNA完成跨细胞和生物屏障的运输，又具有良好的生物相容性。艾码生物打造的第三代核酸递送技术平台，保障了核酸药物递送的安全性，实现了对“核酸药物无肝外有效递送体系”的突破。同时，该技术平台也完全避免了外泌体作为载体在体外生产的成本高、质控难度大，及其不稳定、易被降解、需求量不能满足等问题。在给药浓度极低的情况下，艾码生物研发的药物也能够在体内发挥强大的作用。此外，基于公司在合成生物学工程化领域的优势，艾码生物还可使得药物携带多基因组件且拥有靶向性，最终通过外泌体递送至不同的器官。

“张教授一直是我们南大所知悉的‘科学狂人’，创新性的科学研究一直是张教授科研团队所坚持的。我们特别看好张教授团队的这一科研成果，相信一定可以成功转化。”南京大学生物医药行业校友会代表金银燕也表达了对艾码生物学术科研的支持。

“如果没有专业的产业化团队配合，那么再前沿优秀的技术都有可能永远驻足于实验室阶段。”张辰宇教授表示，“我很感谢孟夏博士和我一起搭档推动第三代体内自组装外泌体递送技术从实验室科研到临床应用的转化，早日造福更多患者，实现这项创新技术最纯粹的意义。”

据了解，艾码生物CEO兼联合创始人孟夏博士，在跨国生物技术企业积累了二十多年的工作经验，曾领导团队完成3个病毒载体类的一类创新药的研发，并获批进入临床。可以说，正是兼具国际视野和新药开发经验的孟夏博士，加速了张辰宇教授研究成果转化。

在孟夏博士的带领下，艾码生物在正式运营的一年时间内，从零开始迅速组建拥有丰富产业化经验的产业团队，并开始与南京大学科研进行互补结合。在2022年国家生物药技术创新中心发布的核酸药物“揭榜挂帅”技术攻关项目中，艾码生物孟夏博士负责的“靶向中枢神经系统的核酸药物外泌体递送技术平台”项目成功入选了其中的“重点项目”。也是在这短短一年的时间内，依靠产研结合的高执行力团队，艾码生物针对亨廷顿舞蹈症管线完成了大量动物药效实验与毒理实验，并同步在FDA开启了孤儿药资格认定(ODD)申报工作。

艾码生物高效的执行团队，也令参与本轮融资的鼎心资本合伙人邓宁感到惊讶。他表示：“我们非常惊讶于在孟夏博士带领下团队的执行力，早期项目团队中罕有这样清晰的目标规划及强有力的执行力，这也让我们对于项目更有了投资信心。在资本寒冬，疫情因素的双重重压下艾码生物可以破釜沉舟，一步一步踏实地按照预期推进管线项目让我们看到了团队的韧性。我们鼎心资本也坚信在这样产研结合的力量推动下，艾码生物一定可以研发出造福患者的药物，给患者带来希望。”

原股东鼎晖投资创新与成长高级合伙人柳丹博士也同时表示：“艾码生物在过去一年中取得的进展和结果给了我们股东很大的信心和暖意。该先进技术在行业和监管评定中取得的认可和肯定，和团队在疫情下保障管线的高效快速推进，可能很快将在包括亨廷顿舞蹈症在内的多个神经系统疾病中带来突破性结果，我们对这一平台的延展和可复制性抱有很大期待，我们投资人愿意支持真正中国原创领先技术的临床转化，并助力艾码生物早日造福未来更多的全球患者。”

艾码生物首条研发管线所面对的亨廷顿舞蹈症，就是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病。患有该病症的患者往往会出现神经功能障碍，运动、认知和精神异常，现有药物及手术治疗仅能缓解部分症状，无法实现彻底治愈。突变的亨廷顿蛋白（mHTT）在细胞内异常聚集形成大分子团，并导致神经细胞死亡是亨廷顿舞蹈症的致病机制。因而，降低mHTT蛋白也是该病症治疗的根本策略。

“从前期的动物实验结果来看，艾码的技术平台有望突破中枢神经疾病治疗的难题。我们也同步开启了亨廷顿舞蹈症管线在美国FDA的孤儿药认证工作，相信这一技术可以走向全球市场，得到全球市场的认可，”孟夏博士表示，“未来，艾码生物将利用独有的第三代体内自组装外泌体递送系统继续聚焦中枢神经系统疾病等领域尚未满足的临床需求，打造全球领先的平台型RNA创新药企业，实现技术创新服务于患者和社会的理想。”

广州越秀产业投资基金管理股份有限公司成立于2011年，是越秀资本旗下的投资管理平台，截至目前累计基金管理规模超千亿元。经过多年市场化、专业化的发展，公司形成了一核（母基金投资）两翼（股权投资、夹层投资）的业务布局，成长为粤港澳大湾区领先的产业资本运营商。在生物医药领域，公司以深度研究驱动投资，不断整合生物医药产业资源，赋能被投企业，助力打造良好的生物医药产业生态圈。目前累计投资生物医药企业超50家，在细胞与基因治疗领域，已投优质项目包括：圣诺医药（2257.HK）、嘉晨西海、艾码生物、瑞风生物等。

浙江京新药业股份有限公司（证券代码：002020）成立于1990年，是一家集研发、生产、销售于一体的医药上市公司。公司遵循“做强药品主业，发展医疗器械”的经营方针，坚持“务实、创新、包容、共赢”的企业核心价值观，以“精心守护健康”为使命，致力于成为中国精神神经、心脑血管领域的领先者。

鼎心资本于2014年成立，核心团队成员拥有深厚金融与产业的复合背景，以投资推动社会进步为企业使命，聚焦医疗和硬科技方向的早期、专业化投资，主导参与了近40个优质项目的早期投资，分别跻身“中国最佳早期创业投资机构”、“医疗健康最佳投资机构”、“中国半导体与集成电路领域最佳早期投资机构”等行业重要榜单。鼎心资本当前累计管理规模已超过100亿元，出资人涵盖政府引导基金、保险公司、上市公司及其股东、大型企业集团、市场化母基金等机构投资人，2021、2022已连续两年进入保险资金投资的股权基金管理人年度最高的A类评价名单。