全球最新：21健讯Daily｜复星凯特CAR-T新适应症获批；合成生物学龙头拟定增募资不超66亿元

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一、政策动向

●11部门联合发布行动方案要求加快实现消除血吸虫病目标

(资料图片)

6月25日，国家疾控局、国家卫生健康委、科技部等11个部门联合发布《加快实现消除血吸虫病目标行动方案（2023—2030年）》。方案提出，到2028年力争所有血吸虫病流行县（市、区）达到消除标准。

《“健康中国2030”规划纲要》提出，到2030年全国所有流行县达到消除血吸虫病标准。目前，全国452个流行县中75%的流行县已达消除标准。《方案》指出，排除不可预测的自然灾害等突发事件影响，在持续加大防治力度的基础上，于2028年有望提前实现《“健康中国2030”规划纲要》提出的目标。

二、药械审批

●定价320万美元，首款杜氏肌营养不良症基因疗法获批上市

近日，Sarepta Therapeutics宣布其基因疗法Elevidys（SRP-9001）获得美国FDA加速批准上市，用于4-5岁携带抗肌萎缩蛋白基因突变的非卧床儿科杜氏肌营养不良症（DMD）患者（外显子8和/或外显子9上存在缺失突变的DMD儿童禁用），这也是目前世界上首款获批用于DMD治疗的基因疗法。

在Elevidys获批前，全球有4款治疗DMD的“外显子跳跃”疗法，包括Sarepta Therapeutics的Amondys 45（casimersen），Exondys 51（eteplirsen）和Vyondys 53（golodirsen），以及Nippon Shinyaku公司的Viltepso（viltolarsen），这些疗法能帮助患者产生部分功能性的抗肌萎缩蛋白，减轻肌肉的无力和退化，但临床疗效都并不理想，且仅能针对约10%特定突变的患者，定期注射给药，每年费用接近100万美元。另值得一提的是，Elevidys的初步定价为320万美元，成为史上第二贵的基因治疗产品，现阶段最贵的基因疗法为去年11月获批的用于血友病治疗的产品Hemgenix，定价为350万美元。

●恒瑞医药CDK4/6抑制剂新适应症获批

6月26日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，恒瑞医药的CDK4/6抑制剂达尔西利的新适应症上市申请已正式获批。此次获批的适应症为：联合芳香化酶抑制剂作为初始治疗，适用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者。

达尔西利（SHR6390，dalpiciclib）是恒瑞医药研发的一款口服、高效、选择性小分子CDK4/6抑制剂。它能够选择性地抑制CDK4/6激酶活性，进而阻断CDK4/6-Rb信号通路，诱导细胞G1期的阻滞并选择性地抑制Rb高表达肿瘤细胞的增殖，从而达到抗肿瘤的作用。此外，该产品通过经典电子等排体替换引入哌啶结构，从而避免了潜在的肝脏毒性。2022年1月，达尔西利首次在中国获批上市，联合氟维司群用于治疗HR阳性、HER2阴性、经内分泌治疗后进展的复发或转移性乳腺癌。

●复星凯特CAR-T新适应症在国内获批

6月26日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，复星凯特递交的阿基仑赛注射液新适应症上市申请已正式获批。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该产品此次获批适应症为：一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。

阿基仑赛注射液是复星凯特于2017年从吉利德科学（Gilead Sciences）旗下公司Kite Pharma引进Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）技术、并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品。CAR-T免疫细胞治疗是通过基因工程修饰患者自体T细胞，以表达靶向肿瘤抗原的嵌合抗原受体分子，由激活的T细胞介导杀伤肿瘤细胞。

三、资本市场

●基石药业首席执行官杨建新再次增持46万股

6月26日，基石药业发布公告称，公司首席执行官兼执行董事杨建新博士增持公司股份。公告显示，杨建新博士分别于2023年6月19日及6月20日以其自有资金在公开市场上购买合共460,000股股份。进行该股份购买后，杨博士持有合共相当于本公司于本公告日期的已发行股本总额约3.58%的股份。据了解，今年5月中旬，杨建新就曾增持62.9万股。杨建新自2022年8月接任首席执行官以来以其自有资金在公开市场上购买合共3,732,500股股份，买入价格区间为港币2.55到4.60。

●Aureka完成千万美元种子轮融资

近日， Aureka Biotechnologies（下称“Aureka”）完成了由险峰旗云和纽尔利资本共同投资的千万美元种子轮融资。本轮融资后，Aureka将进一步加速其AI+高通量数字生物技术大分子药物开发平台的搭建和寻找药物设计通用法则的研究步伐。

Aureka的技术平台依托高通量单B细胞功能筛选技术、基于合成生物学的蛋白快速进化技术，结合结构启发式的AI建模和设计技术，打造了数据驱动的干湿闭环智能免疫疗法发现平台，从而显著提升了药物研发的精准度和效率。

●合成生物学龙头拟定增募资不超过66亿元

6月25日，合成生物学龙头公司凯赛生物发布公告称，其拟进行一轮定增，已经通过董事会批准，尚需获得公司股东大会审议通过、上海证券交易所审核通过并经中国证监会作出同意注册决定后方可实施。

本次向特定对象发行的发行对象为上海曜勤（拟设立），系发行人凯赛生物实际控制人 XIUCAI LIU（刘修才）家庭控制的企业，发行对象以人民币现金方式认购凯赛生物本次发行的股票，本次向特定对象发行构成关联交易。向特定对象发行股票募集资金总额不超过人民币66亿元（含本数），扣除相关发行费用后的 募集资金净额拟全部用于补充流动资金及偿还贷款。值得注意的是，本次发行完成后， 招商局集团通过上海曜勤（拟设立）间接持有凯赛生物的股份预计超过5%，将成为凯赛生物的关联方。本次发行的股票发行价格为43.34元/股， 拟认购股数不超过152,284,263 股（含本数），不超过本次向特定对象发行前凯赛生物总股本的30%，最终发行数量上限以中国证监会同意注册的发行数量上限为准。

四、行业大事

●FDA再次拒绝批准奥贝胆酸，Intercept将终止NASH领域投资

近日，Intercept宣布，FDA已经对该公司用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）引起的肝硬化前纤维化的奥贝胆酸（OCA）新药申请发出了完全回应函（CRL）。FDA在CRL中表示，经审查确定，奥贝胆酸不能以目前的形式获得批准。根据CRL的内容，在NASH中重新提交OCA的NDA至少需要成功完成REGENERATE研究的长期结果阶段。

这次受挫后，Intercept决定停止所有与NASH相关的投资，重组公司业务以加强其对罕见和严重肝脏疾病的关注，并从2024年开始加速实现盈利。“这显然不是我们努力的结果，”Intercept总裁兼首席执行官Jerry Durso遗憾地表示，“但我为Intercept在推动NASH科学向前发展和使该领域更接近治疗选择方面所产生的影响感到自豪。”